Una terapia génica restaura la audición hasta permitir oír un susurro
Médicos del Hospital Infantil de Boston han logrado introducir genes correctores en el oído interno, donde antes no habían podido llegar y resolver una sordera provocada por el síndrome de Usher.
El síndrome de Usher es una enfermedad hereditaria que causa sordera o hipoacusia desde el nacimiento, y deterioro de la visión debido a una alteración del ojo denominada retinitis pigmentaria.
Médicos del Hospital Infantil de Bostos (EE.UU) han logrado, con una nueva estrategia de terapia génica, restaurar la audición en un modelo animal que reproduce el síndrome de Usher.
Hace un par de años los investigadores de Boston demostraron que la terapia génica, una técnica que consiste en sustituir los genes defectuosos por sanos, podría devolver ligeramente la audición. No presentaba una evidencia certera pero ahora han dado el paso definitivo al mejorar los resultados, hasta el punto de que los ratones tratados mediante esta técnica podían escuchar por debajo de los 25 decibelios, casi un susurro.
Han vuelto a recurrir a la terapia génica, aunque mejorada con un nuevo vector -una especie de taxi biológico para transportar los genes correctores- que ha logrado penetrar hasta el oído interno. En la revista «Nature Biotechnology» se describe el experimento.
Hasta la fecha otros vectores no habían llegado tan lejos. Esta vez se ha recurrido a un vector sintético (Anc80) que ha logrado transportar los genes hasta las células sensoriales del oído interno más alejadas. No solo devolvieron la audición, también mejoraron los problemas vestibulares y de equilibrio que causa la enfermedad.
Solo en recién nacidos
Los ratones se trataron nada más nacer. Cuando se retrasó el tratamiento, en animales de doce días de vida, el tratamiento no funcionó. «Estamos intentando averiguar por qué», reconoce Gwenaëlle Gèlèoc, una de las investigadoras involucradas en este trabajo. «El oído interno continúa su desarrollo tras el nacimiento y los cambios pueden limitar la eficacia de los vectores para alcanzar su objetivo», explicó a ABC.
Aunque, de momento, solo se ha demostrado la eficacia en ratones y para el síndrome de Usher, este experimento abre la puerta al tratamiento de numerosas causas de sordera. En la actualidad, hay un centenar de genes conocidos que pueden provocar la pérdida de audición y la terapia génica puede extenderse a otras formas de pérdida auditiva de base genética.
La solución actual pasa por la implantación de implantes cocleares. Estos dispositivos han dado una nueva oportunidad a numerosas personas, pero la audición natural sigue siendo mejor opción, tanto para descubrir el origen del sonido como para contar con una mayor frecuencia de sonidos.
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